CSL Behring ថ្ងៃនេះបានប្រកាសថាទីភ្នាក់ងារឱសថអ៊ឺរ៉ុប (EMA) បានទទួលយកពាក្យស្នើសុំការអនុញ្ញាតទីផ្សារ (MAA) សម្រាប់ etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) ក្រោមនីតិវិធីវាយតម្លៃដែលបានពន្លឿនរបស់ខ្លួន។ Etranacogene dezaparvovec គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនដែលមានមូលដ្ឋានលើ adeno-associated virus 5 (AAVXNUMX) ដែលត្រូវបានគ្រប់គ្រងជាការព្យាបាលតែមួយដងសម្រាប់អ្នកជំងឺ hemophilia B ដែលមាន phenotype ហូរឈាមខ្លាំង។ ប្រសិនបើត្រូវបានអនុម័ត etranacogene dezaparvovec នឹងផ្តល់ឱ្យអ្នករស់នៅជាមួយជំងឺ hemophilia B នៅក្នុងសហភាពអឺរ៉ុប (EU) និងតំបន់សេដ្ឋកិច្ចអឺរ៉ុប (EEA) ជាមួយនឹងជម្រើសនៃការព្យាបាលហ្សែនដំបូងគេដែលមិនធ្លាប់មានដែលកាត់បន្ថយអត្រានៃការហូរឈាមប្រចាំឆ្នាំយ៉ាងខ្លាំងបន្ទាប់ពីការបញ្ចូលតែមួយដង។ ការវាយតម្លៃដែលមានសក្ដានុពលអាចកាត់បន្ថយពេលវេលាកំណត់នៅពេលដែល MAA ត្រូវបានទទួលយកសម្រាប់ការត្រួតពិនិត្យ និងត្រូវបានផ្តល់ជូនសម្រាប់ផលិតផលឱសថ នៅពេលដែលការព្យាបាលត្រូវបានគេរំពឹងថានឹងមានប្រយោជន៍ចំពោះសុខភាពសាធារណៈដ៏សំខាន់ ជាពិសេសទាក់ទងនឹងការច្នៃប្រឌិតនៃការព្យាបាល។
Emmanuelle Lecomte Brisset ប្រធានផ្នែកនិយតកម្មសកលនៅ CSL Behring បាននិយាយថា "ក្នុងនាមជាបេក្ខជនព្យាបាលហ្សែនដំបូងគេសម្រាប់ជំងឺ hemophilia B ព្រឹត្តិការណ៍សំខាន់នៃបទប្បញ្ញត្តិនេះនាំមកនូវ CSL Behring មួយជំហានកាន់តែខិតទៅជិតការផ្តល់នូវការសន្យានៃការព្យាបាលដោយហ្សែនសម្រាប់សហគមន៍ដែលមានបញ្ហាហូរឈាម"។ "យើងទន្ទឹងរង់ចាំក្នុងការធ្វើការជាមួយអាជ្ញាធរនិយតកម្មដើម្បីនាំយកសក្តានុពលផ្លាស់ប្តូរនៃការព្យាបាលដោយហ្សែនដល់មនុស្សដែលរស់នៅជាមួយស្ថានភាពដ៏លំបាកនេះពេញមួយជីវិត។"
MAA ត្រូវបានគាំទ្រដោយការរកឃើញវិជ្ជមានពីការសាកល្បងដ៏សំខាន់ HOPE-B ដែលជាការសាកល្បងព្យាបាលហ្សែនដ៏ធំបំផុតនៅក្នុងជំងឺ hemophilia B រហូតមកដល់បច្ចុប្បន្ន។ អ្នកជំងឺ Hemophilia B ដែលត្រូវបានចាត់ថ្នាក់ថាមាន phenotype ហូរឈាមធ្ងន់ធ្ងរ ដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ etranacogene dezaparvovec បានបង្ហាញពីការថយចុះអត្រានៃការហូរឈាមប្រចាំឆ្នាំដែលបានកែសម្រួល (ABR) 64% និងបង្ហាញពីឧត្តមភាពក្នុងការព្យាបាលបង្ការនៅ 18 ខែក្រោយការព្យាបាល បើប្រៀបធៀបទៅនឹងរយៈពេល 6 ខែ។ លើសពីនេះទៀត មានការកើនឡើងស្ថិរភាព និងជាប់លាប់ក្នុងកម្រិតសកម្មភាពមធ្យម Factor IX (FIX) ។ Etranacogene dezaparvovec ត្រូវបានរចនាឡើងជាពិសេសដើម្បីធ្វើឱ្យលទ្ធភាពនៃការកកឈាមក្នុងកម្រិតធម្មតាដែលអាចធ្វើទៅបានដោយការដោះស្រាយមូលហេតុនៃជម្ងឺនេះ: ហ្សែន F9 ខុសដែលបណ្តាលឱ្យមានកង្វះនៃការកកឈាម Factor IX (FIX) ។
"ការទទួលយក etranacogene dezaparvovec សម្រាប់ការពិនិត្យឡើងវិញដោយ EMA បន្ថែមការខិតខំប្រឹងប្រែងឥតឈប់ឈររបស់យើងក្នុងការធ្វើឱ្យជីវិតនិងសុខុមាលភាពរបស់អ្នករស់នៅជាមួយជំងឺ hemophilia B និងជំងឺកម្រនិងជំងឺធ្ងន់ធ្ងរដទៃទៀត" លោក Bill Mezzanotte អនុប្រធានប្រតិបត្តិ ប្រធាន R&D និង ប្រធានផ្នែកវេជ្ជសាស្រ្តសម្រាប់ CSL Limited ។ "យើងមានមោទនភាពក្នុងការធ្វើការជាមួយ uniQure ដើម្បីឈានមុខគេនៃការរីកចម្រើនផ្នែកវិទ្យាសាស្ត្រនេះ ដែលមានបំណងធ្វើឱ្យជំងឺ hemophilia B ជាផ្នែកបន្ទាប់បន្សំនៃជីវិតរបស់អ្នកជំងឺ ជំនួសឱ្យការព្រួយបារម្ភឥតឈប់ឈរ។"
ការអភិវឌ្ឍន៍គ្លីនិករយៈពេលច្រើនឆ្នាំត្រូវបានដឹកនាំដោយ uniQure (Nasdaq: QURE) និងការឧបត្ថម្ភការសាកល្បងព្យាបាលនៅសហរដ្ឋអាមេរិកបានផ្លាស់ប្តូរទៅ CSL Behring បន្ទាប់ពីទទួលបានសិទ្ធិជាសកលដើម្បីធ្វើពាណិជ្ជកម្ម etranacogene dezaparvovec ។ CSL Behring កំពុងស្ថិតក្នុងដំណើរការផ្លាស់ប្តូរការឧបត្ថម្ភនៃការសាកល្បងព្យាបាលនៅក្នុងសហភាពអឺរ៉ុប។
