Kazia Therapeutics Limited បានប្រកាសពីទិន្នន័យព្យាបាលមុនថ្មីដែលបង្ហាញពីសកម្មភាពរបស់ paxalisib ក្នុងទម្រង់ពីរនៃជំងឺមហារីកខួរក្បាលកុមារភាព ជាមួយនឹងតម្រូវការផ្នែកវេជ្ជសាស្រ្តខ្ពស់ដែលមិនបានទទួល។
ទិន្នន័យនេះគឺជាប្រធានបទនៃអរូបីចំនួនបីដែលបានបង្ហាញនៅក្នុងកិច្ចប្រជុំប្រចាំឆ្នាំនៃសមាគមអាមេរិចសម្រាប់ការស្រាវជ្រាវជំងឺមហារីក (AACR) ដែលធ្វើឡើងនៅទីក្រុង New Orleans រដ្ឋ LA ចាប់ពីថ្ងៃទី 8 ដល់ថ្ងៃទី 13 ខែមេសា ឆ្នាំ 2022។
អរូបីចំនួនពីរដោយអ្នកវិទ្យាសាស្ត្រដែលធ្វើការនៅក្នុងមន្ទីរពិសោធន៍របស់ជំនួយការសាស្រ្តាចារ្យ Jeffrey Rubens នៅសាកលវិទ្យាល័យ Johns Hopkins ក្នុងទីក្រុង Baltimore, MD ពិពណ៌នាអំពីការប្រើប្រាស់ paxalisib ជាការព្យាបាលឆ្អឹងខ្នងក្នុងជំងឺមហារីកខួរក្បាលកុមារភាពដែលគេស្គាល់ថាជាដុំសាច់ teratoid/rhabdoid atypical (AT/RT)។ នេះជាលើកដំបូងដែលទិន្នន័យរុករក paxalisib ក្នុងទម្រង់នៃជំងឺមហារីកខួរក្បាលនេះត្រូវបានបង្ហាញ ហើយវាបើកការបង្ហាញសក្តានុពលថ្មីដ៏សំខាន់សម្រាប់ថ្នាំ។
អរូបីទី XNUMX មកពីក្រុមអ្នកវិទ្យាសាស្ត្រផ្សេងៗគ្នានៅសាកលវិទ្យាល័យ Johns Hopkins ដឹកនាំដោយសាស្ត្រាចារ្យរង Eric Raabe និងវេជ្ជបណ្ឌិត Katherine Barnett បានបង្ហាញភស្តុតាងនៃភាពស៊ីសង្វាក់គ្នារវាង paxalisib និងប្រភេទមួយផ្សេងទៀតនៃការព្យាបាលជំងឺមហារីកនៅក្នុងគំរូនៃ diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG) . Paxalisib ពីមុនបានបង្ហាញភស្តុតាងនៃសកម្មភាពនៅក្នុងជំងឺនេះ ទាំងការព្យាបាលដោយ monotherapy និងរួមបញ្ចូលគ្នាជាមួយនឹងប្រភេទជាច្រើននៃការព្យាបាលជំងឺមហារីក ហើយទិន្នន័យថ្មីបន្ថែមសុពលភាពរបស់វានៅក្នុងជំងឺដ៏លំបាកនេះ។
ចំណុចសំខាន់
• AT/RT គឺជាមហារីកខួរក្បាលដ៏កម្រដែលជះឥទ្ធិពលលើទារក និងកុមារតូចៗ។ មិនមានថ្នាំដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ AT/RT ហើយជម្រើសព្យាបាលដែលមានស្រាប់មានកម្រិតខ្លាំង។ អ្នកជំងឺតិចជាងម្នាក់ក្នុងចំណោមប្រាំនាក់រស់រានមានជីវិតលើសពីពីរឆ្នាំពីការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យ។
• ទិន្នន័យពីមន្ទីរពិសោធន៍របស់សាស្រ្តាចារ្យ Rubens បង្ហាញថា ផ្លូវ PI3K ត្រូវបានធ្វើឱ្យសកម្មជាទូទៅនៅក្នុង AT/RT ហើយការព្យាបាលជាមួយ paxalisib តែមួយមុខគឺសកម្មនៅក្នុងគំរូមុននៃជំងឺ។ លើសពីនេះទៅទៀត ការរួមផ្សំជាមួយ RG2822 ដែលជា HDAC inhibitor ឬ TAK580 ដែលជាថ្នាំទប់ស្កាត់ MAPK ហាក់ដូចជាពង្រីកការរស់រានមានជីវិតយ៉ាងខ្លាំងបើប្រៀបធៀបទៅនឹងការព្យាបាលដោយប្រើ monotherapy ។
• DIPG គឺជាមហារីកខួរក្បាលដ៏កម្រមួយ ដែលជាទូទៅឃើញមានចំពោះកុមារតូចៗ និងក្មេងជំទង់។ មិនមានថ្នាំដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ទេ ហើយអាយុកាលជាមធ្យមពីការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យជាធម្មតាមានជាមធ្យមប្រហែលដប់ខែ។
• ទិន្នន័យពីមុនពីក្រុមអ្នកស្រាវជ្រាវជាច្រើន និងជាពិសេសពីក្រុមរបស់សាស្រ្តាចារ្យ Matt Dun នៅវិទ្យាស្ថានស្រាវជ្រាវវេជ្ជសាស្ត្រ Hunter បានបង្ហាញថា paxalisib មានសកម្មភាពខ្ពស់នៅក្នុង DIPG និងរួមបញ្ចូលគ្នាជាមួយថ្នាំមហារីកជាច្រើន។
• ទិន្នន័យពី Drs Raabe និង Barnett និងសហការីកំណត់ការរួមផ្សំការព្យាបាលបែបប្រលោមលោកបន្ថែម ជាមួយនឹង HDAC inhibitor RG2833 ដែលបង្ហាញភស្តុតាងនៃការរួមបញ្ចូលគ្នាដ៏រឹងមាំនៅក្នុងគំរូ preclinical នៃ DIPG ។
នាយកប្រតិបត្តិ Kazia លោកវេជ្ជបណ្ឌិត James Garner បានបន្ថែមថា "នេះគឺជាទិន្នន័យដ៏ជោគជ័យ ហើយយើងមានអំណរគុណចំពោះក្រុមនៅ Johns Hopkins សម្រាប់ការស្រាវជ្រាវដ៏សំខាន់ និងលើកទឹកចិត្តនេះ។ Paxalisib គឺជាកម្មវត្ថុនៃការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 05009992 ដែលកំពុងបន្តនៅក្នុង DIPG និង diffuse gliomas midline (NCTXNUMX) ហើយទិន្នន័យថ្មីនេះបង្ហាញពីការប្រើប្រាស់សក្តានុពលកាន់តែទូលំទូលាយសម្រាប់ថ្នាំក្នុងជំងឺមហារីកខួរក្បាលកុមារភាព។ យើងទន្ទឹងរង់ចាំធ្វើការជាមួយក្រុមការងារ Johns Hopkins និងជាមួយដៃគូ និងអ្នកប្រឹក្សាផ្សេងទៀត ដើម្បីស្វែងរកឱកាសទាំងនេះបន្ថែមទៀត។
អ្វីដែលត្រូវយកចេញពីអត្ថបទនេះ៖
- Two abstracts by scientists working in the laboratory of Assistant Professor Jeffrey Rubens at Johns Hopkins University in Baltimore, MD, describe the use of paxalisib as a backbone therapy in a childhood brain cancer known as atypical teratoid / rhabdoid tumours (AT/RT).
- The third abstract, from a different team of scientists at Johns Hopkins University, led by Associate Professor Eric Raabe and Dr Katherine Barnett, showed evidence of strong synergy between paxalisib and another class of cancer therapies in a model of diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG).
- Paxalisib is already the subject of an ongoing phase II clinical trial in DIPG and diffuse midline gliomas (NCT05009992) and this new data suggests potential wider applications for the drug in childhood brain cancers.
