Cstone Pharmaceuticals ថ្ងៃនេះបានប្រកាសថា រដ្ឋបាលផលិតផលវេជ្ជសាស្ត្រជាតិ (NMPA) នៃប្រទេសចិនបានយល់ព្រមលើកម្មវិធីថ្នាំថ្មីបន្ថែម (sNDA) នៃជម្រើសជ្រើសរើស RET inhibitor GAVRETO® (pralsetinib) សម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺមហារីកក្រពេញទីរ៉ូអ៊ីត medullary medullary (MTC) និង RET fusion - មហារីកក្រពេញទីរ៉ូអ៊ីតវិជ្ជមាន (TC) ។ ការអនុម័តនេះបានពង្រីកការចង្អុលបង្ហាញដែលមានស្លាករបស់ GAVRETO នៅក្នុងប្រទេសចិនដើម្បីរួមបញ្ចូលអ្នកជំងឺពេញវ័យ និងកុមារដែលមានអាយុចាប់ពី 12 ឆ្នាំឡើងទៅជាមួយនឹងកម្រិតខ្ពស់ ឬ metastatic RET-mutant MTC ដែលតម្រូវឱ្យមានការព្យាបាលជាប្រព័ន្ធ ហើយអ្នកជំងឺពេញវ័យ និងកុមារដែលមានអាយុចាប់ពី 12 ឆ្នាំឡើងទៅដែលមានកម្រិតខ្ពស់ ឬ metastatic RET fusion-positive TC ដែលទាមទារការព្យាបាលជាប្រព័ន្ធ និងវិទ្យុសកម្មអ៊ីយ៉ូត-ចំណាំងផ្លាត (ប្រសិនបើការព្យាបាលអ៊ីយ៉ូតវិទ្យុសកម្មគឺសមរម្យ)។

រកឃើញដោយដៃគូរបស់ Cstone Blueprint Medicines GAVRETO គឺជាថ្នាំទប់ស្កាត់ RET ដ៏មានសក្តានុពល និងជ្រើសរើស។ Cstone មានកិច្ចសហការផ្តាច់មុខ និងកិច្ចព្រមព្រៀងអាជ្ញាប័ណ្ណជាមួយ Blueprint Medicines សម្រាប់ការអភិវឌ្ឍន៍ និងពាណិជ្ជកម្មនៃ GAVRETO នៅក្នុង Greater China ដែលគ្របដណ្តប់លើប្រទេសចិនដីគោក ហុងកុង ម៉ាកាវ និងតៃវ៉ាន់។

លោកវេជ្ជបណ្ឌិត Frank Jiang ប្រធាន និងជានាយកប្រតិបត្តិនៃ Cstone បាននិយាយថា "យើងពិតជារីករាយណាស់ចំពោះការយល់ព្រមពី sNDA របស់ GAVRETO ដែលនឹងផ្តល់នូវជម្រើសនៃការព្យាបាលថ្មីសម្រាប់អ្នកជំងឺជនជាតិចិនដែលមានជំងឺមហារីកក្រពេញទីរ៉ូអ៊ីត RET-mutant medullary កម្រិតខ្ពស់ និងមហារីកក្រពេញទីរ៉ូអ៊ីត fusion-positive . យើងក៏ចង់ថ្លែងអំណរគុណជាពិសេសដល់ NMPA សម្រាប់ការពិនិត្យជាអាទិភាព។ Cstone តែងតែប្តេជ្ញាចិត្តក្នុងការអភិវឌ្ឍការព្យាបាលប្រកបដោយភាពច្នៃប្រឌិត ដើម្បីដោះស្រាយតម្រូវការផ្នែកវេជ្ជសាស្រ្តដែលមិនឆ្លើយតបរបស់អ្នកជម្ងឺមហារីក។ យើងនឹងបន្តលើកកម្ពស់តម្លៃព្យាបាល និងសក្តានុពលនៃបំពង់បង្ហូរប្រេងរបស់យើង ហើយបង្កើនកិច្ចខិតខំប្រឹងប្រែងដើម្បីផ្តល់ជូនអ្នកជំងឺទូទាំងពិភពលោកនូវថ្នាំដែលមានគុណភាពខ្ពស់ និងប្រកបដោយភាពច្នៃប្រឌិត។

សាស្ត្រាចារ្យ Ming Gao អ្នកស៊ើបអង្កេតសំខាន់នៃការសិក្សា ARROW និងជាប្រធានមជ្ឈមណ្ឌលវេជ្ជសាស្ត្រ Tianjin Union បាននិយាយថា "អត្រាកើតជំងឺមហារីកក្រពេញទីរ៉ូអ៊ីតបានកើនឡើងក្នុងរយៈពេលប៉ុន្មានឆ្នាំចុងក្រោយនេះ។ មានជម្រើសនៃការព្យាបាលមានកំណត់សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ MTC ហើយមានតម្រូវការបន្ទាន់សម្រាប់ការព្យាបាលច្បាស់លាស់ ជាពិសេសសម្រាប់អ្នកជំងឺដែលមាន RET-mutant MTC ។ GAVRETO បានបង្ហាញសកម្មភាពប្រឆាំងនឹងដុំសាច់ដ៏រឹងមាំ និងជាប់លាប់ចំពោះអ្នកជំងឺជនជាតិចិនដែលមានកម្រិតខ្ពស់ ឬ metastatic RET-mutant MTC ជាមួយនឹងសុវត្ថិភាពជារួមជាមួយនឹងលទ្ធផលដែលបានឃើញនៅក្នុងការសិក្សា ARROW សកល។ ជាមួយនឹងការពង្រីកការចង្អុលបង្ហាញដែលមានស្លាករបស់ GAVRETO នេះ យើងទន្ទឹងរង់ចាំក្នុងការដោះស្រាយតម្រូវការព្យាបាលដែលមិនបានឆ្លើយតបរបស់អ្នកជម្ងឺមហារីកក្រពេញទីរ៉ូអ៊ីត។"

លោកវេជ្ជបណ្ឌិត Jason Yang ប្រធានផ្នែកវេជ្ជសាស្ត្រនៃ Cstone បាននិយាយថា "ការអនុម័ត NMPA នៃ sNDA គឺជាព្រឹត្តិការណ៍សំខាន់មួយទៀតសម្រាប់ពួកយើង បន្ទាប់ពី GAVRETO ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺដែលមានជំងឺមហារីកសួតប្រភេទកម្រិតខ្ពស់ ឬ metastatic RET fusion-positive non-small lung cancer . យើងសូមថ្លែងអំណរគុណចំពោះអ្នកជំងឺ និងអ្នកស៊ើបអង្កេតទាំងអស់ដែលបានចូលរួមចំណែកក្នុងការសិក្សាគ្លីនិករបស់ GAVRETO នៅក្នុងការចង្អុលបង្ហាញដែលបានពង្រីក។ យើងនឹងបន្តជំរុញការស្រាវជ្រាវគ្លីនិករបស់ GAVRETO សម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺមហារីកច្រើនប្រភេទ ដូច្នេះយើងអាចនាំយកការព្យាបាលប្រកបដោយភាពច្នៃប្រឌិតនេះយ៉ាងឆាប់រហ័ស ដើម្បីជួយផ្តល់អត្ថប្រយោជន៍ដល់អ្នកជំងឺកាន់តែច្រើន។

ការអនុម័ត sNDA គឺផ្អែកលើលទ្ធផលពីដំណាក់កាលសាកល 1/2 ARROW សាកល្បង ដែលត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីវាយតម្លៃសុវត្ថិភាព ភាពអត់ធ្មត់ និងប្រសិទ្ធភាពនៃ GAVRETO ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមាន RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC និងដុំសាច់រឹងកម្រិតខ្ពស់ផ្សេងទៀតជាមួយនឹងការបញ្ចូល RET . គិតត្រឹមថ្ងៃកាត់ផ្តាច់ទិន្នន័យនៅថ្ងៃទី 12 ខែមេសា ឆ្នាំ 2021 អ្នកជំងឺសរុបចំនួន 28 នាក់ដែលមាន RET-mutant MTC កម្រិតខ្ពស់ត្រូវបានចុះឈ្មោះក្នុងក្រុមការចុះឈ្មោះ MTC របស់ប្រទេសចិននៃការសិក្សា ARROW សកល ហើយបានទទួលកម្រិតចាប់ផ្តើម GAVRETO នៃ 400mg ម្តងក្នុងមួយថ្ងៃ។ លទ្ធផលនៃការសិក្សាបានបង្ហាញថាអត្រាឆ្លើយតបគោលបំណង (ORR) នៃអ្នកជំងឺ 26 RET-mutant MTC ដែលមានជំងឺដែលអាចវាស់វែងបាននៅកម្រិតមូលដ្ឋានគឺ 73.1% រួមទាំង 3 ជាមួយនឹងការឆ្លើយតបពេញលេញ (CR) និង 16 ជាមួយនឹងការឆ្លើយតបដោយផ្នែក (PR) ។ អត្រាគ្រប់គ្រងជំងឺ (DCR) គឺ 84.6% ហើយការឆ្លើយតបត្រូវបានគេសង្កេតឃើញដោយមិនគិតពីប្រភេទហ្សែននៃការផ្លាស់ប្តូរ RET ។ ក្នុងចំណោមអ្នកជំងឺ 19 នាក់ដែលមានការឆ្លើយតបដែលបានបញ្ជាក់ រយៈពេលជាមធ្យមនៃការឆ្លើយតប (DOR) មិនត្រូវបានឈានដល់ទេ ហើយអត្រា DOR 9 ខែគឺ 100% ។ កម្រិត Calcitonin និង carcinoembryonic antigen (CEA) ត្រូវបានកាត់បន្ថយយ៉ាងខ្លាំង។ GAVRETO ជាទូទៅត្រូវបានអត់ឱនឱ្យបានល្អ ដោយមិនបានរកឃើញសញ្ញាសុវត្ថិភាពថ្មីទេ។ លទ្ធផលសម្រាប់ក្រុមបង្រួបបង្រួមការចុះឈ្មោះរបស់ប្រទេសចិនត្រូវបានបង្ហាញក្នុងសម័យប្រជុំអរូបីផ្ទាល់មាត់ដែលដាច់ចុងក្នុងកិច្ចប្រជុំប្រចាំឆ្នាំលើកទី 90 នៃសមាគមក្រពេញទីរ៉ូអ៊ីតអាមេរិក (ATA) ឆ្នាំ 2021។

អ្វីដែលត្រូវយកចេញពីអត្ថបទនេះ៖

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.