REGENXBIO Inc. បានប្រកាសអំពីទិន្នន័យបណ្តោះអាសន្នវិជ្ជមានបន្ថែមពីការសាកល្បងដំណាក់កាលទី 314 ALTITUDE™ ដែលកំពុងបន្តនៃ RGX-2022 សម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺទឹកនោមផ្អែម retinopathy (DR) ដោយមិនមានការចូលរួមពីកណ្តាលនៃជំងឺទឹកនោមផ្អែម macular edema (CI-DME) ដោយប្រើការចែកចាយ suprachoroidal នៅក្នុងការិយាល័យ។ ទិន្នន័យនេះត្រូវបានបង្ហាញនៅក្នុងសន្និសីទ Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 314 ដោយ Michael A. Klufas, MD, Retina Service, Wills Eye Hospital, Assistant Professor of Ophthalmology, Thomas Jefferson University ។ RGX-XNUMX កំពុងត្រូវបានស៊ើបអង្កេតថាជាការព្យាបាលហ្សែនមួយដងដ៏មានសក្តានុពលសម្រាប់ការព្យាបាលនៃជំងឺភ្នែកឡើងបាយដែលទាក់ទងនឹងអាយុសើម និង DR ។
ការសិក្សាការរចនា និងការធ្វើបច្ចុប្បន្នភាពសុវត្ថិភាពពីការសាកល្បងដំណាក់កាលទី II ALTITUDE នៃ RGX-314 សម្រាប់ការព្យាបាល DR ដោយប្រើ Suprachoroidal Delivery
ALTITUDE គឺជាពហុមជ្ឈមណ្ឌល ស្លាកបើកចំហ ចៃដន្យ ការសាកល្បងបង្កើនកម្រិតថ្នាំដែលគ្រប់គ្រងដោយវាយតម្លៃប្រសិទ្ធភាព សុវត្ថិភាព និងភាពអត់ធ្មត់នៃការចែកចាយ suprachoroidal នៃ RGX-314 ដោយប្រើ SCS Microinjector® ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានរោគវិនិច្ឆ័យ DR នៃជំងឺទឹកនោមផ្អែមកម្រិតមធ្យម ឬធ្ងន់ធ្ងរដែលមិនរីករាលដាល។ ជំងឺភ្នែកឡើងបាយ (NPDR) ឬជំងឺដក់ទឹកក្នុងភ្នែករីកកម្រិតស្រាល (PDR)។ អ្នកជំងឺ 1 នាក់នៅក្នុងក្រុមទី 314 ត្រូវបានគេចៃដន្យដើម្បីទទួលបាន RGX-2.5 ក្នុងកម្រិតដូសនៃ 1011 × 3 ច្បាប់ចម្លងហ្សែនក្នុងមួយភ្នែក (GC/eye) ធៀបនឹងការត្រួតពិនិត្យការសង្កេតនៅសមាមាត្រ 1: 2 ។ ក្រុមទី 20 នឹងរួមបញ្ចូលអ្នកជំងឺ 314 នាក់ដែលត្រូវបានជ្រើសរើសដោយចៃដន្យដើម្បីទទួលបាន RGX-5 នៅកម្រិតថ្នាំកើនឡើងនៃ 1011 × 3 GC/ភ្នែក ធៀបនឹងការត្រួតពិនិត្យការសង្កេតនៅសមាមាត្រ 1: 3 ។ ក្រុមទី 314 ត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីវាយតម្លៃ RGX-2 នៅកម្រិតដូសដូចគ្នាទៅនឹងក្រុមទី 20 ក្នុងអ្នកជំងឺ 2 នាក់ដែលកំពុងបន្សាបអង្គបដិប្រាណ (NAb) វិជ្ជមាន។ ការចុះឈ្មោះកំពុងបន្តនៅក្នុងក្រុមទី 3 និងទី 314។ អ្នកជំងឺក្នុងការសាកល្បងនេះមិនទទួលបានការព្យាបាលដោយថ្នាំ corticosteroid ទប់ស្កាត់ភាពស៊ាំនឹងមេរោគមុន ឬក្រោយការគ្រប់គ្រងនៃ RGX-XNUMX ទេ។
គិតត្រឹមថ្ងៃទី 18 ខែមករា ឆ្នាំ 2022 RGX-314 ត្រូវបានគេរាយការណ៍ថាត្រូវបានអត់ឱនឱ្យបានល្អនៅក្នុងក្រុមទី 1។ ព្រឹត្តិការណ៍មិនល្អធ្ងន់ធ្ងរចំនួនពីរត្រូវបានរាយការណ៍នៅក្នុងអ្នកជំងឺពីរនាក់ ដែលទាំងពីរនេះមិនត្រូវបានគេចាត់ទុកថាទាក់ទងនឹងថ្នាំនោះទេ។ ក្នុងចំនោមអ្នកជំងឺក្នុងក្រុមទី 1 ដែលត្រូវបានចាក់ជាមួយ RGX-314 មិនមានការរលាកក្នុងភ្នែកត្រូវបានគេសង្កេតឃើញទេ។ ដូចដែលបានរាយការណ៍ពីមុន អ្នកជំងឺម្នាក់បានជួបប្រទះករណីស្រាលនៃជម្ងឺរលាកស្បែក ដែលដោះស្រាយជាមួយនឹងថ្នាំ corticosteroids ក្នុងតំបន់។ ការព្យាបាលភ្នែកទូទៅដែលកើតឡើងនូវព្រឹត្តិការណ៍មិនល្អនៅក្នុងភ្នែកនៃការសិក្សាក្នុងរយៈពេលប្រាំមួយខែមិនត្រូវបានគេចាត់ទុកថាទាក់ទងនឹងថ្នាំទេ ហើយភាគច្រើនគឺស្រាល។ ទាំងនេះរួមមាន ការហូរឈាមតាមសរសៃឈាម និងជំងឺលើសឈាមក្នុងខួរក្បាល។
សេចក្តីសង្ខេបនៃទិន្នន័យសម្រាប់ក្រុមទី 1 នៅរយៈពេលប្រាំមួយខែ
នៅរយៈពេលប្រាំមួយខែ ក្នុងចំណោមអ្នកជំងឺ 15 នាក់ដែលបានលេបថ្នាំ RGX-314 ក្នុងក្រុមទី 1 អ្នកជំងឺ 47 នាក់ (0%) បានបង្ហាញពីការប្រសើរឡើងពីរជំហាន ឬច្រើនជាងនេះពីកម្រិតមូលដ្ឋានលើការសិក្សាស្រាវជ្រាវជំងឺទឹកនោមផ្អែម Retinopathy Severity Scale (DRSS) ។ ចំណុចបញ្ចប់ចម្បងនៃការសិក្សា បើប្រៀបធៀបទៅនឹងសូន្យនៃអ្នកជំងឺប្រាំនាក់ (7%) នៅក្នុងក្រុមត្រួតពិនិត្យសង្កេត។ អ្នកជំងឺម្នាក់ (314%) លេបថ្នាំ RGX-1 បន្តបង្ហាញពីការកែលម្អបួនជំហាន។ ភាគរយនៃអ្នកជំងឺ Cohort 314 ដែលបានលេបថ្នាំ RGX-314 ដែលសម្រេចបាននូវភាពប្រសើរឡើងយ៉ាងហោចណាស់ពីរជំហានក្នុងរយៈពេលប្រាំមួយខែនៅក្នុងភ្នែកដែលបានព្យាបាល RGX-47 (33%) បានកើនឡើងពីលទ្ធផលបីខែដែលបានរាយការណ៍ពីមុន (2%) ។ ការធ្វើឱ្យប្រសើរឡើង XNUMX ជំហាននៅក្នុង DRSS ត្រូវបានទទួលយកជាចំណុចបញ្ចប់ដ៏សំខាន់ដោយ FDA សម្រាប់ការសាកល្បងព្យាបាល DR ។
នៅក្នុងអ្នកជំងឺ 47 នាក់ដែលមាន NPDR (កម្រិតភាពធ្ងន់ធ្ងរ DR 53-57) នៅកម្រិតមូលដ្ឋាន 314% នៃអ្នកជំងឺបានបង្ហាញពីភាពប្រសើរឡើងពីរជំហានឬច្រើនជាងនេះពី DRSS មូលដ្ឋាននៅប្រាំមួយខែបន្ទាប់ពីការគ្រប់គ្រង RGX-61 ។ នៅក្នុងអ្នកជំងឺ 38 នាក់ដែលមាន PDR (កម្រិតភាពធ្ងន់ធ្ងរ DR ≥ 314) នៅកម្រិតមូលដ្ឋាន XNUMX% នៃអ្នកជំងឺបានបង្ហាញពីភាពប្រសើរឡើងពីរជំហានឬច្រើនជាងនេះនៅប្រាំមួយខែបន្ទាប់ពីការគ្រប់គ្រង RGX-XNUMX ។
ក្នុងរយៈពេលប្រាំមួយខែបន្ទាប់ពីការគ្រប់គ្រងនៃ RGX-314 អ្នកជំងឺ Cohort 1 បានបង្ហាញពីការផ្លាស់ប្តូរមធ្យមថេរនៅក្នុង BCVA នៃអក្សរ +0.3 បើប្រៀបធៀបទៅនឹងកម្រិតមូលដ្ឋាន ខណៈពេលដែលអ្នកជំងឺ 2.0 នាក់នៅក្នុងដៃត្រួតពិនិត្យការសង្កេតបានបង្ហាញពីការផ្លាស់ប្តូរមធ្យមថេរនៅក្នុង BCVA នៃអក្សរ -XNUMX បើប្រៀបធៀបទៅនឹងកម្រិតមូលដ្ឋាន។
