FDA អាមេរិកអនុម័តការព្យាបាលថ្មីសម្រាប់ជំងឺ Myasthenia Gravis

Myasthenia gravis គឺជាជំងឺអូតូអ៊ុយមីនរ៉ាំរ៉ៃ ជំងឺសរសៃប្រសាទដែលបណ្តាលឱ្យចុះខ្សោយនៃសាច់ដុំគ្រោងឆ្អឹង (ហៅផងដែរថាសាច់ដុំស្ម័គ្រចិត្ត) ដែលកាន់តែអាក្រក់ទៅៗបន្ទាប់ពីរយៈពេលនៃសកម្មភាព និងមានភាពប្រសើរឡើងបន្ទាប់ពីសម្រាក។ Myasthenia gravis ប៉ះពាល់ដល់សាច់ដុំស្ម័គ្រចិត្ត ជាពិសេសអ្នកដែលទទួលខុសត្រូវក្នុងការគ្រប់គ្រងភ្នែក មុខ មាត់ បំពង់ក និងអវយវៈ។ នៅក្នុង myasthenia gravis ប្រព័ន្ធភាពស៊ាំផលិតអង្គបដិប្រាណ AChR ដែលរំខានដល់ទំនាក់ទំនងរវាងសរសៃប្រសាទ និងសាច់ដុំ ដែលបណ្តាលឱ្យមានភាពទន់ខ្សោយ។ ការវាយប្រហារធ្ងន់ធ្ងរនៃភាពទន់ខ្សោយអាចបណ្តាលឱ្យមានបញ្ហាដកដង្ហើម និងលេបដែលអាចគំរាមកំហែងដល់អាយុជីវិត។

លោក Billy Dunn, MD, នាយកការិយាល័យសរសៃប្រសាទនៅក្នុងមជ្ឈមណ្ឌលវាយតម្លៃ និងស្រាវជ្រាវឱសថរបស់ FDA បាននិយាយថា "មានតម្រូវការផ្នែកវេជ្ជសាស្រ្តដែលមិនអាចឆ្លើយតបបានសម្រាប់អ្នកដែលមានជំងឺ myasthenia gravis ក៏ដូចជាជំងឺដ៏កម្រដទៃទៀតដែរ" ។ "ការអនុម័តថ្ងៃនេះ គឺជាជំហានដ៏សំខាន់មួយក្នុងការផ្តល់នូវជម្រើសនៃការព្យាបាលបែបប្រលោមលោកសម្រាប់អ្នកជំងឺ និងគូសបញ្ជាក់ពីការប្តេជ្ញាចិត្តរបស់ទីភ្នាក់ងារក្នុងការជួយធ្វើឱ្យជម្រើសនៃការព្យាបាលថ្មីមានសម្រាប់អ្នករស់នៅជាមួយជំងឺកម្រ។"

Vyvgart គឺជាការអនុម័តដំបូងនៃថ្នាក់ថ្មីនៃថ្នាំ។ វាគឺជាបំណែកអង្គបដិប្រាណដែលភ្ជាប់ទៅនឹងអ្នកទទួល Fc របស់ទារកទើបនឹងកើត (FcRn) ការពារ FcRn ពីការកែច្នៃ immunoglobulin G (IgG) ចូលទៅក្នុងឈាមវិញ។ ថ្នាំបណ្តាលឱ្យមានការថយចុះនៃកម្រិត IgG ទាំងមូលរួមទាំងអង្គបដិប្រាណ AChR មិនធម្មតាដែលមាននៅក្នុង myasthenia gravis ។

សុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពរបស់ Vyvgart ត្រូវបានវាយតម្លៃនៅក្នុងការសិក្សាព្យាបាលរយៈពេល 26 សប្តាហ៍លើអ្នកជំងឺ 167 នាក់ដែលមានជំងឺ myasthenia gravis ដែលត្រូវបានគេចៃដន្យដើម្បីទទួលបាន Vyvgart ឬ placebo ។ ការសិក្សាបានបង្ហាញថាអ្នកជំងឺកាន់តែច្រើនដែលមានជំងឺ myasthenia gravis ជាមួយនឹងអង្គបដិប្រាណបានឆ្លើយតបទៅនឹងការព្យាបាលក្នុងអំឡុងពេលវដ្តដំបូងនៃ Vyvgart (68%) បើប្រៀបធៀបទៅនឹងអ្នកដែលទទួលបាន placebo (30%) លើវិធានការដែលវាយតម្លៃផលប៉ះពាល់នៃ myasthenia gravis លើមុខងារប្រចាំថ្ងៃ។ អ្នកជំងឺកាន់តែច្រើនដែលបានទទួល Vyvgart ក៏បានបង្ហាញពីការឆ្លើយតបលើការវាស់វែងនៃភាពទន់ខ្សោយសាច់ដុំបើប្រៀបធៀបទៅនឹង placebo ។

ផលរំខានទូទៅបំផុតដែលទាក់ទងនឹងការប្រើប្រាស់ Vyvgart រួមមាន រលាកផ្លូវដង្ហើម ឈឺក្បាល និងរលាកផ្លូវទឹកនោម។ ដោយសារ Vyvgart បណ្តាលឱ្យមានការថយចុះកម្រិត IgG ហានិភ័យនៃការឆ្លងអាចកើនឡើង។ ប្រតិកម្មអាល្លែហ្ស៊ីដូចជាការហើមត្របកភ្នែក ដង្ហើមខ្លី និងកន្ទួលបានកើតឡើង។ ប្រសិនបើមានប្រតិកម្មអាល្លែហ្ស៊ីកើតឡើង សូមបញ្ឈប់ការចាក់បញ្ចូលទឹក និងរៀបចំការព្យាបាលដោយសមស្រប។ អ្នកជំងឺដែលប្រើ Vyvgart គួរតែតាមដានរកមើលសញ្ញា និងរោគសញ្ញានៃការឆ្លងមេរោគអំឡុងពេលព្យាបាល។ អ្នកជំនាញផ្នែកថែទាំសុខភាពគួរតែគ្រប់គ្រងការព្យាបាលសមស្រប ហើយពិចារណាលើការពន្យាពេលនៃការគ្រប់គ្រង Vyvgart ដល់អ្នកជំងឺដែលមានការឆ្លងមេរោគសកម្ម រហូតដល់ការឆ្លងត្រូវបានដោះស្រាយ។

FDA បានផ្តល់ការចាត់តាំងកម្មវិធី Fast Track និងថ្នាំកំព្រា។ FDA បានផ្តល់ការយល់ព្រមពី Vyvgart ដល់ argenx BV ។