ការសាកល្បងគ្លីនិកដំណាក់កាលទី 1 ថ្មីសម្រាប់ដុំសាច់ CNS របស់កុមារ

EpicentRx, Inc. ដែលជាក្រុមហ៊ុនឱសថដំណាក់កាលព្យាបាល និងឧបករណ៍ សហការជាមួយមជ្ឈមណ្ឌលមហារីកកុមារតិចសាស់នៅទីក្រុងហ៊ូស្តុន ថ្ងៃនេះបានប្រកាសពីការចាប់ផ្តើមនៃការសិក្សាដំណាក់កាលទី 1 ដើម្បីពិនិត្យមើលសុវត្ថិភាព និងអត្ថប្រយោជន៍នៃម៉ូលេគុលតូចនាំមុខរបស់វា RRx-001 បូក។ irinotecan និង temozolomide សម្រាប់អ្នកជំងឺកុមារដែលមានដុំសាច់សាហាវ និងប្រព័ន្ធប្រសាទកណ្តាលកើតឡើងវិញ ឬរីកចម្រើន។ ការស្រាវជ្រាវ PIRATE (NCT04525014) ត្រូវបានបង្កើត និងបង្កើតឡើងដោយវេជ្ជបណ្ឌិត Holly Lindsay និង Patricia Baxter នៅមជ្ឈមណ្ឌលជំងឺមហារីកកុមារ Texas ហើយនឹងចុះឈ្មោះអ្នកជំងឺដែលមានអាយុពី 1 ឆ្នាំដល់ 21 ឆ្នាំដែលមានដុំសាច់មហារីកខួរក្បាលបឋម ឬដុំសាច់ខួរឆ្អឹងខ្នង និងដុំសាច់សាហាវកើតឡើងវិញ ឬរីកចម្រើនដោយមិនរាប់បញ្ចូល។ ជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរ។        

ការបង្កើតសម្រាប់ការសាកល្បង PIRATE គឺផ្អែកលើការសាកល្បងព្យាបាលមុនជាច្រើនដែលបានបង្កើតភស្តុតាងសក្តានុពលដែលថា RRx-001 បង្កើនការចែកចាយការព្យាបាលដោយប្រើគីមី និងការស្រូបយកដុំសាច់។ ការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 1 ហៅថា G-FORCE (NCT02871843) និងការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 1/2 ហៅថា BRAINSTORM (NCT02215512) បង្ហាញពីសុវត្ថិភាពនៃ RRx-001 ក៏ដូចជាភស្តុតាងសក្តានុពលនៃអត្ថប្រយោជន៍ព្យាបាលចំពោះអ្នកជំងឺពេញវ័យដែលមានជំងឺ glioblastoma ឬ GBM និងជាមួយខួរក្បាល។ metastases រៀងគ្នា។

កោសិកាមហារីកត្រូវបានកម្មវិធីដើម្បីធ្វើដំណើរទៅកាន់ជាលិកាផ្សេងៗក្នុងរាងកាយ ដែលពួកគេបង្កើតរបាំងការពារការចែកចាយថ្នាំ។ សម្មតិកម្មមួយក្នុងចំណោមសម្មតិកម្មនៃការសាកល្បងនេះគឺថា RRx-001 អាច "ធ្វើឱ្យ" ធម្មតានៃមីក្រូបរិស្ថាននៃដុំសាច់ ធ្វើឱ្យដុំសាច់មហារីកមានប្រសិទ្ធភាពជាងមុនសម្រាប់ការចែកចាយ irinotecan និង temozolomide ដូច្នេះប្រសិទ្ធភាពរបស់ពួកគេត្រូវបានកើនឡើងខណៈពេលដែលកោសិកាភាពស៊ាំខ្លាំងពេកដូចជា macrophages ដើម្បីបន្តការវាយប្រហារ។ តាមរយៈ​ការ​ប្រឆាំង​នឹង​សញ្ញា CD47 “កុំ​ស៊ី​ខ្ញុំ”។ សម្មតិកម្មមួយទៀតគឺថា RRx-001 នឹងការពារជាលិកាធម្មតា ប៉ុន្តែមិនមែនដុំសាច់ពីការពុលរបស់ irinotecan និង temozolomide ។

លោក Tony R. Reid, MD, Ph.D., Chief Executive Officer of EpicentRx បាននិយាយថា "យើងពិតជារំភើបក្នុងការចាប់ផ្តើមការសិក្សានេះជាមួយ RRx-001 និងដើម្បីបង្កើតតួនាទីរបស់ខ្លួនជាការព្យាបាលដ៏មានសក្តានុពលសម្រាប់ដុំសាច់ CNS ក្នុងកុមារ" ។ "ការសាកល្បងនេះនឹងមិនអាចធ្វើទៅបានទេបើគ្មានការគាំទ្រយ៉ាងស្វាហាប់ពីមជ្ឈមណ្ឌលមហារីកកុមារនៃរដ្ឋតិចសាស់។ ដូចដែលការសាកល្បងព្យាបាលលើដុំសាច់ CNS មនុស្សពេញវ័យបានបង្ហាញថា RRx-001 អាចផ្តល់អត្ថប្រយោជន៍ដល់កុមារ ការសហការរបស់យើងជាមួយពួកគេគឺជាសក្ខីភាពមួយចំពោះការប្តេជ្ញាចិត្តរបស់ក្រុមហ៊ុននេះក្នុងការធ្វើតាមទិន្នន័យគ្រប់ទីកន្លែងដែលវានាំទៅ។

វេជ្ជបណ្ឌិត Holly Lindsay, MD, សាស្ត្រាចារ្យជំនួយ, នាយកដ្ឋានកុមារ, ផ្នែក Hematology-Oncology, Baylor College of Medicine និងដឹកនាំបាននិយាយថា "មានហេតុផលខាងគ្លីនិក និងគ្លីនិកគួរឱ្យទាក់ទាញសម្រាប់សុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពសក្តានុពលនៃ RRx-001 នៅក្នុងដុំសាច់ CNS" ។ អ្នកស៊ើបអង្កេត។ "ឧប្បត្តិហេតុនៃដុំសាច់ CNS ចំពោះកុមារគឺពិបាកព្យាបាលណាស់ ហើយយើងរំពឹងថាការសិក្សា PIRATE នឹងបង្កើតទិន្នន័យដ៏មានតម្លៃ ដើម្បីជួយជូនដំណឹងដល់ការសម្រេចចិត្តព្យាបាលនាពេលអនាគត។"