CTI BioPharma Corp. បានប្រកាសថា រដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថសហរដ្ឋអាមេរិក (FDA) បានអនុម័ត VONJO (pacritinib) សម្រាប់ការព្យាបាលមនុស្សពេញវ័យដែលមានកម្រិតមធ្យម ឬហានិភ័យខ្ពស់បឋម ឬមធ្យមសិក្សា (post-polycythemia vera ឬ post-essential thrombocythemia) myelofibrosis ជាមួយនឹងចំនួនប្លាកែត។ ក្រោម 50 × 109/L ។ VONJO គឺជាថ្នាំទប់ស្កាត់ kinase មាត់ប្រលោមលោកដែលមានលក្ខណៈពិសេសសម្រាប់ JAK2 និង IRAK1 ដោយមិនរារាំង JAK1 ។ កំរិតដែលបានណែនាំរបស់ VONJO គឺ 200 mg ផ្ទាល់មាត់ពីរដងក្នុងមួយថ្ងៃ។ VONJO គឺជាការព្យាបាលដំបូងដែលត្រូវបានអនុម័តដែលជាពិសេសដោះស្រាយតម្រូវការរបស់អ្នកជំងឺដែលមានជំងឺ cytopenic myelofibrosis ។
លោក John Mascarenhas, MD, សាស្ត្រាចារ្យរង, វេជ្ជសាស្ត្រ, Hematology and Medical Oncology, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine នៅ Mount Sinai ទីក្រុងញូវយ៉កបាននិយាយថា "ការអនុម័តនៅថ្ងៃនេះរបស់ VONJO បង្កើតស្តង់ដារថ្មីនៃការថែទាំសម្រាប់អ្នកជំងឺ myelofibrosis ដែលទទួលរងពីជំងឺ myelofibrosis cytopenic" ។ . "Myelofibrosis ជាមួយនឹងជំងឺ thrombocytopenia ធ្ងន់ធ្ងរ ដែលត្រូវបានកំណត់ថាជាចំនួនប្លាកែតក្នុងឈាមក្រោម 50 × 109/L ត្រូវបានបង្ហាញថាជាលទ្ធផលក្នុងការរស់រានមានជីវិតមិនល្អ គួបផ្សំនឹងរោគសញ្ញាចុះខ្សោយ។ ជម្រើសនៃការព្យាបាលមានកំណត់បានធ្វើឱ្យជំងឺនេះជាតំបន់នៃតម្រូវការផ្នែកវេជ្ជសាស្រ្តបន្ទាន់ដែលមិនអាចបំពេញបាន។ ខ្ញុំរីករាយដែលបានឃើញថាជម្រើសព្យាបាលថ្មីដែលមានប្រសិទ្ធភាព និងសុវត្ថិភាពឥឡូវមានសម្រាប់អ្នកជំងឺទាំងនេះ»។
"នៅសហរដ្ឋអាមេរិកមានអ្នកជំងឺប្រហែល 21,000 នាក់ដែលមានជំងឺ myelofibrosis ពីរភាគបីនៃពួកគេមាន cytopenias (thrombocytopenia ឬភាពស្លេកស្លាំង) ដែលជាទូទៅបណ្តាលមកពីការពុលនៃការព្យាបាលដែលត្រូវបានអនុម័តផ្សេងទៀត។ thrombocytopenia ធ្ងន់ធ្ងរ ដែលកំណត់ថាជាចំនួនប្លាកែតក្នុងឈាមក្រោម 50 × 109/L កើតឡើងក្នុង 10/XNUMX នៃចំនួនប្រជាជនសរុប myelofibrosis ហើយមានការព្យាករណ៍មិនល្អជាពិសេស។ ជាមួយនឹងការយល់ព្រមពី VONJO យើងមានសេចក្តីរំភើបដែលឥឡូវនេះអាចផ្តល់ជូននូវការព្យាបាលថ្មីមួយដែលត្រូវបានអនុម័តជាពិសេសសម្រាប់អ្នកជំងឺដែលមានជំងឺ cytopenic myelofibrosis ។ យើងទទួលបានមូលនិធិយ៉ាងពេញលេញសម្រាប់ការបើកដំណើរការពាណិជ្ជកម្ម បន្ទាប់ពីប្រតិបត្តិការបំណុល និងសួយសារអាកររបស់យើងជាមួយ DRI ហើយយើងទន្ទឹងរង់ចាំក្នុងការផ្តល់នូវ VONJO ដែលជាការព្យាបាលល្អបំផុតក្នុងថ្នាក់សម្រាប់អ្នកជំងឺ cytopenic myelofibrosis ដល់អ្នកជំងឺក្នុងរយៈពេល XNUMX ថ្ងៃ" Adam R. Craig បាននិយាយ។ , MD, Ph.D., ប្រធាន និងជានាយកប្រតិបត្តិនៃ CTI Biopharma ។ "ខ្ញុំសូមថ្លែងអំណរគុណចំពោះអ្នកជំងឺ អ្នកថែទាំ បុគ្គលិកសាកល្បងព្យាបាល និងអ្នកស៊ើបអង្កេត ដែលបានធ្វើឱ្យការសាកល្បងគ្លីនិក VONJO អាចធ្វើទៅបាន។ ខ្ញុំក៏អរគុណដល់ក្រុម CTI សម្រាប់ការខិតខំប្រឹងប្រែង និងការយកចិត្តទុកដាក់ និងការយកចិត្តទុកដាក់របស់ពួកគេលើតម្រូវការរបស់អ្នកជំងឺ”។
ការអនុម័តដែលបានពន្លឿនគឺផ្អែកលើលទ្ធផលប្រសិទ្ធភាពពីការសិក្សាដំណាក់កាលទី 3 PERSIST-2 សំខាន់នៃ VONJO ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានជំងឺ myelofibrosis (ប្លាកែតមានចំនួនតិចជាង ឬស្មើនឹង 100 × 109/L)។ អ្នកជំងឺត្រូវបានគេចៃដន្យ 1: 1: 1 ដើម្បីទទួលបាន VONJO 200 mg ពីរដងក្នុងមួយថ្ងៃ (BID), VONJO 400 mg ម្តងក្នុងមួយថ្ងៃ (QD) ឬការព្យាបាលដែលអាចប្រើបានល្អបំផុត (BAT) ។ ការព្យាបាលដោយថ្នាំទប់ស្កាត់ JAK2 ត្រូវបានអនុញ្ញាត។ នៅក្នុងការសិក្សានេះ នៅក្នុងក្រុមនៃអ្នកជំងឺដែលមានចំនួនប្លាកែតមូលដ្ឋានក្រោម 50 × 109/L ដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយថ្នាំ pacritinib 200 mg BD, 29% នៃអ្នកជំងឺមានការថយចុះនៃបរិមាណលំពែងយ៉ាងហោចណាស់ 35% បើប្រៀបធៀបទៅនឹង 3% នៃអ្នកជំងឺដែលទទួលបាន។ ការព្យាបាលដែលអាចប្រើបានល្អបំផុត ដែលរួមមាន ruxolitinib ។ ជាផ្នែកមួយនៃការអនុម័តដែលបានពន្លឿន CTI តម្រូវឱ្យពិពណ៌នាអំពីអត្ថប្រយោជន៍គ្លីនិកនៅក្នុងការសាកល្បងបញ្ជាក់។ ដើម្បីបំពេញតម្រូវការក្រោយការអនុម័តនេះ CTI គ្រោងនឹងបញ្ចប់ការសាកល្បង PACIFICA ជាមួយនឹងលទ្ធផលរំពឹងទុកនៅពាក់កណ្តាលឆ្នាំ 2025។
ប្រតិកម្មមិនល្អទូទៅបំផុត (≥20%) បន្ទាប់ពី VONJO 200 mg ពីរដងក្នុងមួយថ្ងៃគឺ រាគ, thrombocytopenia, ចង្អោរ, ភាពស្លេកស្លាំង និង ហើមគ្រឿងកុំព្យូទ័រ។ ប្រតិកម្មអវិជ្ជមានញឹកញាប់បំផុត (≥3%) បន្ទាប់ពី VONJO 200 mg ពីរដងក្នុងមួយថ្ងៃគឺភាពស្លេកស្លាំង, thrombocytopenia, រលាកសួត, ខ្សោយបេះដូង, ការវិវត្តនៃជំងឺ, pyrexia និងមហារីកកោសិកា squamous នៃស្បែក។
អ្វីដែលត្រូវយកចេញពីអត្ថបទនេះ៖
- In this study, in the cohort of patients with baseline platelet counts below 50 × 109/L who were treated with pacritinib 200 mg BD, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35% compared to 3% of patients receiving best available therapy, which included ruxolitinib.
- With the approval of VONJO, we are excited to now be able to offer a new therapy that is specifically approved for patients with cytopenic myelofibrosis.
- Food and Drug Administration (FDA) has approved VONJO (pacritinib) for the treatment of adults with intermediate or high-risk primary or secondary (post-polycythemia vera or post-essential thrombocythemia) myelofibrosis with a platelet count below 50 × 109/L.
