ទិន្នន័យថ្មីស្តីពីដុំសាច់ខួរក្បាលកុមារ

Kazia Therapeutics Limited បានប្រកាសពីទិន្នន័យព្យាបាលមុនថ្មីដែលបង្ហាញពីសកម្មភាពរបស់ paxalisib ក្នុងទម្រង់ពីរនៃជំងឺមហារីកខួរក្បាលកុមារភាព ជាមួយនឹងតម្រូវការផ្នែកវេជ្ជសាស្រ្តខ្ពស់ដែលមិនបានទទួល។       

ទិន្នន័យនេះគឺជាប្រធានបទនៃអរូបីចំនួនបីដែលបានបង្ហាញនៅក្នុងកិច្ចប្រជុំប្រចាំឆ្នាំនៃសមាគមអាមេរិចសម្រាប់ការស្រាវជ្រាវជំងឺមហារីក (AACR) ដែលធ្វើឡើងនៅទីក្រុង New Orleans រដ្ឋ LA ចាប់ពីថ្ងៃទី 8 ដល់ថ្ងៃទី 13 ខែមេសា ឆ្នាំ 2022។

អរូបីចំនួនពីរដោយអ្នកវិទ្យាសាស្ត្រដែលធ្វើការនៅក្នុងមន្ទីរពិសោធន៍របស់ជំនួយការសាស្រ្តាចារ្យ Jeffrey Rubens នៅសាកលវិទ្យាល័យ Johns Hopkins ក្នុងទីក្រុង Baltimore, MD ពិពណ៌នាអំពីការប្រើប្រាស់ paxalisib ជាការព្យាបាលឆ្អឹងខ្នងក្នុងជំងឺមហារីកខួរក្បាលកុមារភាពដែលគេស្គាល់ថាជាដុំសាច់ teratoid/rhabdoid atypical (AT/RT)។ នេះជាលើកដំបូងដែលទិន្នន័យរុករក paxalisib ក្នុងទម្រង់នៃជំងឺមហារីកខួរក្បាលនេះត្រូវបានបង្ហាញ ហើយវាបើកការបង្ហាញសក្តានុពលថ្មីដ៏សំខាន់សម្រាប់ថ្នាំ។

អរូបីទី XNUMX មកពីក្រុមអ្នកវិទ្យាសាស្ត្រផ្សេងៗគ្នានៅសាកលវិទ្យាល័យ Johns Hopkins ដឹកនាំដោយសាស្ត្រាចារ្យរង Eric Raabe និងវេជ្ជបណ្ឌិត Katherine Barnett បានបង្ហាញភស្តុតាងនៃភាពស៊ីសង្វាក់គ្នារវាង paxalisib និងប្រភេទមួយផ្សេងទៀតនៃការព្យាបាលជំងឺមហារីកនៅក្នុងគំរូនៃ diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG) . Paxalisib ពីមុនបានបង្ហាញភស្តុតាងនៃសកម្មភាពនៅក្នុងជំងឺនេះ ទាំងការព្យាបាលដោយ monotherapy និងរួមបញ្ចូលគ្នាជាមួយនឹងប្រភេទជាច្រើននៃការព្យាបាលជំងឺមហារីក ហើយទិន្នន័យថ្មីបន្ថែមសុពលភាពរបស់វានៅក្នុងជំងឺដ៏លំបាកនេះ។

ចំណុច​សំខាន់

• AT/RT គឺជាមហារីកខួរក្បាលដ៏កម្រដែលជះឥទ្ធិពលលើទារក និងកុមារតូចៗ។ មិនមានថ្នាំដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ AT/RT ហើយជម្រើសព្យាបាលដែលមានស្រាប់មានកម្រិតខ្លាំង។ អ្នកជំងឺតិចជាងម្នាក់ក្នុងចំណោមប្រាំនាក់រស់រានមានជីវិតលើសពីពីរឆ្នាំពីការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យ។

• ទិន្នន័យពីមន្ទីរពិសោធន៍របស់សាស្រ្តាចារ្យ Rubens បង្ហាញថា ផ្លូវ PI3K ត្រូវបានធ្វើឱ្យសកម្មជាទូទៅនៅក្នុង AT/RT ហើយការព្យាបាលជាមួយ paxalisib តែមួយមុខគឺសកម្មនៅក្នុងគំរូមុននៃជំងឺ។ លើសពីនេះទៅទៀត ការរួមផ្សំជាមួយ RG2822 ដែលជា HDAC inhibitor ឬ TAK580 ដែលជាថ្នាំទប់ស្កាត់ MAPK ហាក់ដូចជាពង្រីកការរស់រានមានជីវិតយ៉ាងខ្លាំងបើប្រៀបធៀបទៅនឹងការព្យាបាលដោយប្រើ monotherapy ។

• DIPG គឺជាមហារីកខួរក្បាលដ៏កម្រមួយ ដែលជាទូទៅឃើញមានចំពោះកុមារតូចៗ និងក្មេងជំទង់។ មិនមានថ្នាំដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ទេ ហើយអាយុកាលជាមធ្យមពីការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យជាធម្មតាមានជាមធ្យមប្រហែលដប់ខែ។

• ទិន្នន័យពីមុនពីក្រុមអ្នកស្រាវជ្រាវជាច្រើន និងជាពិសេសពីក្រុមរបស់សាស្រ្តាចារ្យ Matt Dun នៅវិទ្យាស្ថានស្រាវជ្រាវវេជ្ជសាស្ត្រ Hunter បានបង្ហាញថា paxalisib មានសកម្មភាពខ្ពស់នៅក្នុង DIPG និងរួមបញ្ចូលគ្នាជាមួយថ្នាំមហារីកជាច្រើន។

• ទិន្នន័យពី Drs Raabe និង Barnett និងសហការីកំណត់ការរួមផ្សំការព្យាបាលបែបប្រលោមលោកបន្ថែម ជាមួយនឹង HDAC inhibitor RG2833 ដែលបង្ហាញភស្តុតាងនៃការរួមបញ្ចូលគ្នាដ៏រឹងមាំនៅក្នុងគំរូ preclinical នៃ DIPG ។

នាយកប្រតិបត្តិ Kazia លោកវេជ្ជបណ្ឌិត James Garner បានបន្ថែមថា "នេះគឺជាទិន្នន័យដ៏ជោគជ័យ ហើយយើងមានអំណរគុណចំពោះក្រុមនៅ Johns Hopkins សម្រាប់ការស្រាវជ្រាវដ៏សំខាន់ និងលើកទឹកចិត្តនេះ។ Paxalisib គឺជាកម្មវត្ថុនៃការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 05009992 ដែលកំពុងបន្តនៅក្នុង DIPG និង diffuse gliomas midline (NCTXNUMX) ហើយទិន្នន័យថ្មីនេះបង្ហាញពីការប្រើប្រាស់សក្តានុពលកាន់តែទូលំទូលាយសម្រាប់ថ្នាំក្នុងជំងឺមហារីកខួរក្បាលកុមារភាព។ យើងទន្ទឹងរង់ចាំធ្វើការជាមួយក្រុមការងារ Johns Hopkins និងជាមួយដៃគូ និងអ្នកប្រឹក្សាផ្សេងទៀត ដើម្បីស្វែងរកឱកាសទាំងនេះបន្ថែមទៀត។